幫助客戶提高臨床開發的效率在2018年以及未來一段時間仍將會是臨床類CRO公司的核心競爭力。制藥企業會堅持不懈地尋找新方法來縮短研發周期和降低成本。因此，依靠專業技術而不是人力成本的CRO企業將會有最大獲益。所謂的專業技術包括基于風險的監查、臨床試驗適應性設計、靈活的交付模式等。
一些CRO公司為了應對關鍵挑戰還借助大數據來優化臨床中心篩選、患者招募、衛生經濟學評估、研究結果等環節，甚至藥企本身也在有意識地加大這個方向的投資。
此外，孤兒藥和罕見病療法開發領域對CRO服務也存在巨大需求，因為藥企需要CRO提供細分專科領域的知識和全球臨床中心資源，以幫助他們針對這些復雜疾病設計出更合理的試驗方案以及更快速地招募患者。
無論是用來提交新藥上市申請（NDA/BLA），還是進行上市后研究，藥企對數據的需求只增不減。這些數據不僅包括藥物經濟學方面的證據，還包括CRO提供的研發方面的循證數據。這也就要求CRO必須與時俱進，跟上不斷變化的監管要求，同時與一些為基準測試和數據整理系統制定標準的組織合作，譬如國際衛生結果測量聯盟（ICHOM）等。
患者的挑戰：招募和管理
改善患者的生活質量始終是藥物開發的重中之重，這意味著在臨床試驗中也有很多可以優化的環節，比如通過電子病歷快速識別出適合入組某項臨床試驗的病人，采用先進的統計方法以盡可能地減少對照組的入組人數以及在患者就位后快速獲得臨床試驗結果。
患者招募仍然會是未來幾年臨床開發的主要成本。業內人士估計，患者招募成本占整個臨床試驗預算的30％以上。此外，患者招募也是臨床試驗不能如期完成的主要障礙。根據 Tufts的統計，11％的臨床中心沒能招募到一名患者，37％的臨床中心未能完成患者招募目標。
因此，CRO必須繼續尋找新的方法來應對這一挑戰，包括降低患者的治療成本而讓他們更愿意把參與臨床試驗作為一種治療選擇，合理挑選臨床中心讓臨床試驗的過程和結果都更具有預測性，更大力度地支持臨床中心對其醫生進行培訓，包括數據自動收集和對電子病歷進行分析。
創新
毋庸置疑，創新對于提高藥物開發效率發揮著愈來愈重要的作用。藥企和CRO也需要協力探索如何在現有檢測手段和分析方法基礎上整合新的技術，以大幅度降低藥物臨床開發的風險和成本。
對于CRO組織，在統一技術平臺上通過簡化和流程化的方案實現標準化的臨床試驗環境非常重要。同時，利用一些前沿技術也可能是必不可少的，例如充分發揮可穿戴設備和傳感器在臨床試驗中的作用，以提高其開發項目的附加價值。
適應性設計已經不是一個嶄新的、未經證實的概念。它是在臨床試驗開始之后，在不破壞試驗的整體性與有效性的前提下，依據前期試驗所得的部分結果調整后續試驗方案，從而及時發現與更正試驗設計之初的一些不合理假設，以減少研究成本，縮短研究周期的一類研究設計方法的總稱。適應性試驗為后續的試驗設計和臨床方案的執行提供了有力見解。也只有基于前期的適應性設計做出了充分的剖析和響應，才能持續有效地設計和執行復雜的適應性臨床試驗，并及時認清藥物療效，甚至可以通過機器學習、人工智能等方式來預測臨床試驗結果。
上述舉措將重新定義藥企如何使用數據和適應性設計來加速開發，并為更廣泛的適應癥開辟道路。歐洲和美國的監管機構也鼓勵開展適應性試驗，這可以幫助將臨床試驗成本降低25％左右。
參考資料：PharmExec：CRO Trends 2018
圖片來自“123rf.com.cn”